罕见病创新药维万心® 开出西部地区首张处方

2020年12月14日，刚刚在国内获批上市的罕见病创新药物维万心®(氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg)在四川大学华西医院由心内科陈玉成教授开出了西部地区首张处方。维万心是全球首个、也是唯一经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的口服药物，填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白，为疾病的临床诊疗提供了创新性选择，为患者治疗带来了新希望。

四川大学华西医院心内科陈玉成教授

ATTR-CM严重威胁患者生命，氯苯唑酸软胶囊填补用药空白

ATTR-CM是一种罕见的、致死性疾病，诊断率不足1%。其发病原理在于不稳定转甲状腺素蛋白(TTR)的异常解离并错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质，长期进展会引发限制性心肌病和进行性心力衰竭。

“我国对于ATTR-CM的疾病认知不足，加之该疾病又极易与心衰混淆，误诊、漏诊以及延误诊治是该疾病目前面临的主要困境，患者因此而错过最佳治疗时间，生活质量受到严重影响，临床诊断后平均生存时间仅为2~6年。“华西医院心内科陈玉成教授表示：“近几年，我国不同地区已有医院陆续诊断出该疾病，本次创新药物的上市及处方，改变了以往ATTR-CM无药可医的困境，为患者带来延长生命的希望。”

华西医院开出了西部地区首张处方

加强诊断和治疗技术，华西医院树立标准化诊治流程

据了解，目前，ATTR-CM临床诊疗面临众多严峻挑战，国内仅有少数医院具备诊断和治疗能力。因此提高诊断和治疗技术，建立一套标准化诊治流程迫在眉睫。

华西医院罕见病中心，近年来联合医院神经科、核医学科、血液科等对TTR心脏淀粉样变性开展了一系列诊断和治疗技术运用。“我们以国际顶级医学中心的淀粉样变性中心为标杆，目前已经建立了一套TTR心脏淀粉样变性标准化的诊治流程。”华西医院心内科陈玉成教授表示：“通过详细和综合的临床评估，结合PYP核素显像、超声心动图及心脏核磁共振成像等对心脏的评估与监测，加上心肌活检与淀粉样物质免疫分型和遗传性TTR的DNA分析，相信ATTR-CM诊断会越来越精确，患者也会得到更早的治疗而获益。同时，为了方便更多的罕见病患者能得到更快的诊疗，我院罕见病诊治中心开通了专门的就诊绿色通道，专人专地，为患者提供一站式服务。“

维万心®于2020年9月底获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)，以减少心血管死亡及心血管相关住院。基于该药物的突破创新性，以及对改善人类健康所做出的杰出科学创新，10月30日，维万心®荣获盖伦奖(Prix Galien Awards)最佳生物技术产品奖。